再生障碍性贫血(AA)是儿童较为罕见的一种骨髓造血功能衰竭性疾病，年发病率为0.74/10万人。目前认为，T淋巴细胞异常活化、功能亢进造成骨髓损伤在原发性获得性AA的发病机制中占主要地位。根据外周血中性粒细胞及血小板数可分为重型(SAA)、极重型(VSAA)和非重型(NSAA)。NSAA临床一般起病较为隐匿，病程进展也较SAA为轻，一般以长期口服免疫抑制剂环孢素A(CsA)治疗为主。儿童处于不断发育生长中，长期口服CsA治疗NSAA是否有效、安全，目前尚不明确。本研究就CsA治疗儿童NSAA长期转归的临床效果及预后因素进行回顾性分析。
研究方法回顾性分析年1月－年12月在华中科技大学同济医医院住院的36例NSAA患儿的病历资料，所有患儿在确诊后均接受CsA口服治疗，2周后检查CsA谷浓度以维持在－μg/L范围，评估时间点为口服CsA后3、6、12、18和24个月，评估项目为外周血细胞分类计数及网织红细胞百分比与计数。
研究结果36例患儿中男性16例，女性20例，中位年龄5.46(2.92－7.99)岁，中位随访时间28.00(10.00－38.25)个月。口服CsA后24个月临床治疗有效的累计病例数为21例。完全缓解4例，部分缓解17例，无效15例，总有效率58.33%，药物起效的中位时间为3.0(0.5－10.0)个月。与无效组比较，有效组(完全缓解和部分缓解)患儿表现为口服CsA后第3个月中性粒细胞和红细胞显著升高，第6个月血红蛋白、血小板、白细胞显著升高(P＜0.05)；口服CsA3个月后有效组除2例患儿在3－12个月内进行成分输血外，其余19例患儿均不再需要成分输血支持治疗。
研究讨论AA是儿童期罕见却严重的血液病之一，常规治疗方法是异基因造血干细胞移植和/或免疫抑制治疗。对于NSAA患儿，一般以长期口服免疫抑制剂环孢素A(CsA)治疗为主。
本研究结果显示，NSAA患儿接受CsA口服治疗的总有效率为58.33%，与文献报道的60%左右基本一致。对于NSAA患儿，早期给予CsA治疗能明显降低疾病进展率已成为国内外专家共识。
本研究有效组患儿除2例在3－12个月内需要接受成分输血，且12个月后不再需要输注血液制品外，其余患儿均不再需要成分输血治疗。与无效组患儿进行比较，有效组患儿口服CsA后3个月时中性粒细胞、红细胞数均显著升高，这种状态一直持续至数据统计的截止时间点(第24个月);6个月时，血红蛋白、血小板和白细胞数也开始显著升高，其中血小板数升高状态持续至数据统计的截止时间点。而无效组患儿服用CsA后，随着时间的推移，以上各实验室指标基线值上升幅度较缓或者明显下降。
因此，CsA治疗后3个月是否摆脱血液制品输注依赖和3个月中性粒细胞、红细胞以及6个月中性粒细胞、血小板和白细胞基线值等指标可用来评估并预测CsA治疗NSAA是否有效。
综上所述，CsA治疗儿童NSAA效果比较令人满意，3个月起效率为41.67%，治疗1年有效率达到52.78%。CsA用于儿童长期治疗较为安全，部分患儿仅出现轻微副作用，无恶性肿瘤和严重肝、肾损伤等严重并发症，耐受性较好。
口服CsA3个月内是否摆脱血液制品输注依赖并检查中性粒细胞、红细胞，6个月检查血红蛋白、血小板、白细胞等可为早期判断CsA是否有效的重要指标。如果未达理想状态，可能需要及时更换治疗策略。本研究为单中心回顾性分析，且入组的样本量较少，还需通过随机入组的多中心前瞻性研究进一步验证中性粒细胞、红细胞、血红蛋白、血小板和白细胞与患者预后的关系。
文章来源：卢文婕,张琳,杨李,王卓,聂应明,陈智,李晖,李建新,熊昊.环孢素A治疗儿童非重型再生障碍性贫血的转归效果及预后因素分析[J].中国实验血液学杂志,,29(04):-.
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